Nuevo tratamiento para la fibrosis quística

Una nueva terapia con un fármaco triple que ataca las causas genéticas de la fibrosis quística ha mostrado su alta efectividad en el tratamiento de este raro trastorno de riesgo para la vida, reportaron el jueves científicos tras ensayos clínico históricos.

El hallazgo, 30 años después de que se identificara el gen que causa la enfermedad, fue calificado como un “motivo de celebración” por Francis Collins, director de los Institutos Nacionales de Salud, que formó parte del equipo que hizo el descubrimiento genético original.

Trikafta es una combinación de tres drogas que se dirige al gen Cftr responsable de la enfermedad, que afecta sobre 30.000 estadounidenses y resulta en la formación de mucosidad espesa en los pulmones, el tracto digestivo y otras partes del cuerpo.

Esto se convierte en resultados respiratorios y problemas digestivos, y expone a los pacientes a complicaciones como infecciones y diabetes, con promedio de expectativa de vida promedio entre 30 y 40 años, e históricamente aún más baja antes de los avances en medicamentos que alivian los síntomas.

La nueva terapia se dirige a la mutación más común del gen Cftr, la mutación Phe508del, que representa alrededor del 90 % de los casos.

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